BridgeBio’nun Acoramidis’i Japonya’daki 3. Aşama denemesinde kalp hastalığı için umut vaat ediyor
PALO ALTO – BridgeBio Pharma Inc., genetik hastalıklar ve kanserler konusunda uzmanlaşmış bir biyofarmasötik şirketi. (NASDAQ:BBIO) bugün, AstraZeneca Nadir Hastalık’ın bir parçası olan lisans ortağı Alexion’un, deneysel ilaç acoramidis için Japonya’daki Faz 3 denemesinden olumlu sonuçlar bildirdiğini duyurdu. Çalışma, kalpte olağandışı protein birikintilerinin oluşmasıyla karakterize edilen bir durum olan transtiretin aracılı amiloid kardiyomiyopati (ATTR-CM) hastalarına odaklandı.
Açık etiketli, tek kollu çalışma, acoramidis’in 30 aylık tedavi süresi boyunca iyi tolere edildiğini ve herhangi bir ölüm bildirilmediğini gösterdi. Bu bulgular, acoramidis’in hayatta kalma oranları ve kardiyovasküler hastaneye yatışlar üzerinde önemli bir etki gösterdiği küresel ATTRibute-CM Faz 3 çalışmasının bulgularıyla tutarlıdır.
Japonya’daki çalışmadaki hastalar, altı dakikalık yürüme testi ve yaşam kalitesini değerlendiren Kansas City Kardiyomiyopati Anketi Genel Özet Skoru da dahil olmak üzere çeşitli ölçümlerle değerlendirildi. Bu çalışmadan elde edilen bilgiler yaklaşan bir tıbbi toplantıda sunulacak ve Japonya’nın sağlık otoritesine lisans başvurusunu desteklemeyi amaçlıyor.
Acoramidis, kandaki bir taşıma proteini olan transtiretin’i (TTR) stabilize etmek için tasarlanmış, araştırma amaçlı, oral küçük bir moleküldür. Acoramidis, TTR’yi stabilize ederek ATTR-CM’nin ilerlemesinden sorumlu olan amiloid fibrillerin oluşumunu önlemeyi amaçlamaktadır.
Bu haber bir basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) akoramidlerin geliştirilmesinde ilerleme kaydetmeye devam ederken, yatırımcıların şirketin mali sağlığını ve piyasa performansını izlemesi değerlidir. InvestingPro verilerine göre BridgeBio’nun piyasa değeri 5,79 milyar dolar olup, bu da biyofarmasötik sektöründe değerli bir varlığa işaret ediyor. Umut verici klinik deney sonuçlarına rağmen analistler, bu yıl satışlarda beklenen düşüş ve aynı zaman diliminde kârlılığın olmaması konusundaki endişelerini dile getirdi. Bu durum, 2023’ün 1. çeyreği itibarıyla son on iki ayda -9,65 olan negatif F/K oranının da yansıttığı gibi, şirketin karşılaştığı zorlukların altını çiziyor.
İşin iyi tarafı, InvestingPro Tips, BridgeBio’nun son on iki ayda %73,54’lük güçlü bir brüt kar marjına sahip olduğunu ortaya koyuyor; bu da şirketin satışlara göre satılan malların maliyetini aktif olarak kontrol ettiğini gösteriyor. Ayrıca şirketin likit varlıkları kısa vadeli yükümlülüklerini aşıyor ve bu da operasyonlarında ve araştırma girişimlerinde finansal esneklik sağlayabiliyor. Bir yıllık fiyat toplam getirisi %199,55 olan hisse, geçtiğimiz ay %17,65 fiyat toplam getirisiyle kötü bir performans sergilese de yatırımcılar önemli kazanımlar elde etti.
BridgeBio’nun finansal ölçümlerini daha derinlemesine incelemek ve daha fazla InvestingPro İpuçlarına erişmek isteyenler için InvestingPro+ aboneliği şimdi %50’ye varan indirimle özel bir Yeni Yıl indiriminde. SFY24Kupon kodunu kullanarak 2 yıllık abonelikte ek %10, SFY241 Kupon kodunu kullanarak 1 yıllık abonelikte %10 ek indirimden yararlanabilirsiniz. InvestingPro’da listelenen ek ipuçları sayesinde aboneler, BridgeBio’nun akoramidis yolculuğunu takip ederken daha bilinçli kararlar alabilirler.
Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş, tercüme edilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
